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B CUBE erforscht Möglichkeiten der Mukoviszidose-Therapie

Mukoviszidose ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die eine zähe Schleimbildung in der Lunge und anderen Organen verursacht, was zu Atemprobleme und Verdauungsstörungen führt. Mukoviszidose ist nicht heilbar. Eine Therapie kann den Krankheitsverlauf jedoch verlangsamen. In Deutschland sind bis zu 8.000 Menschen von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen.

Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, Angehörige, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er unterstützt als gemeinnütziger Verein ausgewählte Forschungsvorhaben, die die Behandlung der Mukoviszidose verbessen sollen. Gestern hat der Verein bekannt gegeben, dass er ein Vorhaben des B CUBE - Center for Molecular Bioengineering der TU Dresden während der nächsten drei Jahre fördern wird.

Screening-Plattform soll Suche nach geeigneten CFTR-Modulatoren erleichtern

Das Projekt, das die Arbeitsgruppe von Prof. Michael Schlierf in Zusammenarbeit mit Dr. Georg Krainer (University of Cambridge, Centre for Misfolding Diseases) durchführt, widmet sich Mukoviszidose-Patienten mit seltenen Mutationen im CFTR-Protein. Ziel des Projekts ist es, eine automatisierte Screening-Plattform aufzubauen, die die Suche nach Modulatoren zur Therapie seltener Mutationen ermöglichen soll. Hierfür soll eine Bibliothek aus CFTR-Protein-Teilstrukturen aufgebaut werden, welche die verschiedenen Mutationen, v.a. seltene Mutationen, in sich tragen. Prof. Michael Schlierf: „Wir wollen eine Methode entwickeln, die es uns in großem Durchsatz erlaubt Medikamente zu identifizieren, die die Fehlfaltung des Transmembranproteins CFTR korrigiert. Eine solche Fehlfaltung von CFTR ist die Ursache von Mukoviszidose.“

Die Arbeitsgruppe hat bereits ein Testverfahren entwickelt, das auf einer spezialisierten Einzelmolekül-Mikroskopiertechnik beruht. Dieses soll nun im Rahmen des Projektes automatisiert werden, um in kurzer Zeit eine hohe Zahl von Tests durchführen zu können. Diese Methode kann helfen, Mutationen hinsichtlich ihrer Auswirkung auf die Proteinstruktur besser zu verstehen und das Wissen für die gezielte Wirkstoffentwicklung einzusetzen.

Schematische Darstellung eines fluoreszenzmarkierten CFTR Protein hairpins, der in einem Vesikel rekonstituiert und von dem Medikament Lumacaftor in Lösung umgeben ist. Die Das Vesikel diffundiert durch den Fokus eines grünen Lasers, und je nach Struktur wird rote Fluoreszenz emittiert © Mathias Schenkel

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